OTTAWA, BOSTON y CARLSBAD, California, Oct. 06, 2018 — Akcea Therapeutics Inc. (NASDAQ:AKCA), una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) anunciaron hoy que TEGSEDI™ (inyección de inotersén) está aprobado en Canadá para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o en estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR)1.Después de una revisión prioritaria realizada por Health Canada, TEGSEDI, un agente terapéutico dirigido a ARN, es el primer tratamiento aprobado para los canadienses que padecen amiloidosis hATTR, una enfermedad causada por la formación anormal de la transtiretina (proteína TTR), que produce depósitos de amiloide TTR en diversos tejidos y órganos en todo el cuerpo. La acumulación progresiva de estos depósitos genera una disfunción sensorial, motora y autonómica, que afecta múltiples aspectos de la vida del paciente.“Apreciamos la evaluación minuciosa y oportuna de Health Canada de TEGSEDI bajo revisión prioritaria, y esperamos trabajar con todas las partes interesadas para garantizar que los pacientes tengan acceso apropiado y a tiempo a este importante nuevo tratamiento para los canadienses que padecen amiloidosis hATTR”, indicó Jared Rhines, gerente general de Akcea Therapeutics Canada. “Tras la autorización de comercialización de TEGSEDI en Europa, esta noticia también representa un emocionante logro para Akcea con nuestra primera aprobación de medicamentos en Canadá. Creemos que esto destaca el compromiso de Akcea con la comunidad mundial de enfermedades raras y nuestra misión de brindar terapias innovadoras a los pacientes, sin importar dónde se encuentren. Estamos entusiasmados con el lanzamiento de esta terapia innovadora junto con Akcea Connect™, nuestro programa de apoyo integral, para pacientes y sus proveedores de atención médica de costa a costa”.TEGSEDI es una inyección subcutánea de administración en el hogar una vez a la semana, dirigida a la amiloidosis hATTR en su origen al reducir la producción de la proteína TTR.“Hoy se celebra un día emocionante para los canadienses que padecen amiloidosis hATTR y sus familias, ya que inotersén es la primera terapia modificadora de la enfermedad aprobada para abordar la carga significativa que muchos tienen al vivir con síntomas debilitantes y progresivos. A menudo, una enfermedad hereditaria conlleva una gran carga emocional y creemos que esta aprobación, y la innovación que subyace a este tratamiento, significan que hoy se ha dado un paso importante para la esperanza de un futuro más prometedor. Ahora esperamos que Akcea trabaje con las partes interesadas para hacer que este medicamento esté disponible para los pacientes lo antes posible”, afirma Durhane Wong-Rieger, presidenta y directora ejecutiva de la Organización Canadiense para las Enfermedades Raras (Canadian Organization for Rare Disorders, CORD).“La amiloidosis hATTR es una enfermedad debilitante que conlleva una morbilidad y una mortalidad significativas, y las opciones que podemos ofrecer a los pacientes con esta enfermedad y a sus familias son muy limitadas. La aprobación de inotersén cambia esto y representa un grato avance. En el estudio NEURO TTR, a través del cual se solicitó la aprobación de Health Canada, los cambios a partir de los valores iniciales mostraron beneficios estadísticamente significativos a favor del tratamiento con inotersén, incluidos los síntomas de polineuropatía y la calidad de vida”, indica la Dra. Vera Bril, profesora de Medicina de University of Toronto, directora de Neurología en University Health Network y Mount Sinai Hospital y la cátedra Krembil Family Chair en Neurología.ACERCA DE TEGSEDI(INYECCIÓN DE INOTERSÉN)1
TEGSEDI™ (inyección de inotersén) es un inhibidor de oligonucleótidos antisentido (ASO) de la producción de transtiretina humana (TTR). TEGSEDI, descubierto y desarrollado por Ionis Pharmaceuticals, también está aprobado en la UE para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o en estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) y se encuentra actualmente en revisión reglamentaria en los EE. UU.
La aprobación se basa en los datos del estudio NEURO-TTR, que fue un estudio internacional de fase 3 aleatorizado (2:1), de doble ciego, controlado con placebo, en 172 pacientes con amiloidosis hATTR con síntomas de polineuropatía. El estudio, que duró 15 meses, evaluó los efectos de TEGSEDI en la función neurológica y en la calidad de vida al determinar los cambios a partir de los valores iniciales en el puntaje modificado de deterioro de la neuropatía +7 (modified Neuropathy Impairment Score, mNIS +7) y en el puntaje total del Cuestionario Norfolk de calidad de vida para neuropatía diabética (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy, Norfolk QOL-DN). TEGSEDI proporcionó un beneficio significativo en estos dos criterios de valoración principales en el estudio NEURO-TTR, incluida la mejora de la enfermedad en relación con las mediciones iniciales en ambos criterios de valoración principales para una parte sustancial de los pacientes, según se publicó en New England Journal of Medicine2.Advertencias y precauciones especialesTEGSEDI se asocia con reducciones en el recuento de plaquetas, que pueden resultar en trombocitopenia. El recuento de plaquetas se debe controlar al menos cada dos semanas durante el tratamiento con TEGSEDI y durante las 8 semanas posteriores a la interrupción del tratamiento.Se ha producido glomerulonefritis en pacientes tratados con TEGSEDI. El control cuidadoso del índice de proteína/creatinina en orina (UPCR) y el índice de filtrado glomerular estimado (eGFR) es importante durante el tratamiento con TEGSEDI.Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en al menos el 20 % de los pacientes tratados con TEGSEDI y con mayor frecuencia respecto de los tratados con placebo fueron eritema y dolor en el sitio de la inyección, náuseas, fatiga, diarrea y dolor de cabeza.
Para obtener más información de seguridad importante sobre TEGSEDI, incluido el método de administración, las interacciones farmacológicas y las reacciones adversas a los medicamentos, consulte la monografía del producto aprobada por Health Canada en www.akceatx.ca.ACERCA DE LA AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA (HATTR)
La amiloidosis hATTR es una enfermedad hereditaria progresiva, sistémica y mortal causada por la formación anormal de la proteína TTR y la acumulación de depósitos de amiloide TTR en diversos tejidos y órganos de todo el cuerpo, incluidos nervios periféricos, corazón, tracto intestinal, ojos, riñones, sistema nervioso central, tiroides y médula ósea. La acumulación progresiva de depósitos de amiloide TTR en estos tejidos y órganos genera disfunciones sensoriales, motoras y autonómicas que, a menudo, tienen efectos debilitantes en múltiples aspectos de la vida del paciente. Los pacientes con amiloidosis hATTR generalmente presentan un fenotipo mixto y experimentan síntomas superpuestos de polineuropatía y miocardiopatía.
Finalmente, la amiloidosis hATTR produce la muerte en un plazo de tres a quince años de la aparición de los síntomas. Las opciones terapéuticas para los pacientes con amiloidosis hATTR son limitadas y, hasta esta aprobación, no se habían autorizado medicamentos modificadores de la enfermedad para esta afección en Canadá. Se estima que hay 50 000 pacientes con amiloidosis hATTR en todo el mundo.Acerca de Akcea Therapeutics Canada
Akcea Therapeutics Canada, con sede en Ottawa, Ontario, es la subsidiaria canadiense de Akcea Therapeutics. Akcea es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Akcea Therapeutics Canada es miembro de Innovative Medicines Canada, la asociación de la industria que representa a las compañías farmacéuticas basadas en la investigación de Canadá.
ACERCA DE AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc., es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Akcea está desarrollando una línea sólida de seis medicamentos novedosos, todos ellos con el potencial de tratar múltiples enfermedades. Los seis fármacos fueron descubiertos y están siendo desarrollados conjuntamente con Ionis, líder en terapias antisentido, y se basan en la tecnología antisentido patentada de Ionis. TEGSEDI™ (inotersén) está aprobado en Canadá y en la UE para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o en estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) y, actualmente, está bajo revisión reglamentaria en los EE. UU. WAYLIVRA™ (volanesorsen) está en revisión reglamentaria para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (familial chylomicronemia syndrome, FCS), y actualmente se encuentra en desarrollo clínico de fase 3 para el tratamiento de personas con lipodistrofia parcial familiar (familial partial lipodystrophy, FPL). Akcea es una compañía global con sede en Boston, Massachusetts, que realiza operaciones en Canadá con sede en Ottawa, Ontario. Hay información adicional sobre Akcea disponible en www.akceatx.com.
Acerca de Ionis Pharmaceuticals
Como líder en el descubrimiento y desarrollo de fármacos dirigidos a ARN, Ionis ha creado una plataforma de tecnología antisentido patentada, eficaz y de amplia aplicación, con el potencial de tratar enfermedades para las que ningún otro enfoque terapéutico ha resultado eficaz. Nuestra plataforma de descubrimiento de fármacos ha servido de impulso para cumplir con las promesas y dar esperanza a los pacientes con necesidades insatisfechas, tales como niños y adultos con atrofia muscular espinal (spinal muscular atrophy, SMA). Creamos SPINRAZA® (nusinersen)* y estamos orgullosos de haber ofrecido nuevas esperanzas a la comunidad con SMA al desarrollar el primero y único tratamiento aprobado para esta enfermedad.
Nuestra atención se enfoca en todos los pacientes a los que aún no hemos llegado con una línea de más de 40 medicamentos, que tienen el potencial de tratar a pacientes con enfermedades cardiovasculares, enfermedades raras, enfermedades neurológicas, enfermedades infecciosas y cáncer. Creamos TEGSEDI™ (inotersén), el primer agente terapéutico dirigido a ARN aprobado para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o en estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (TTR), o ATTR, cuya comercialización está en manos de nuestra filial Akcea Therapeutics. Junto con Akcea, también acercamos nuevos medicamentos a pacientes con trastornos lipídicos cardiometabólicos.Para obtener más información sobre Ionis, síganos en Twitter en @ionispharma o visite http://ir.ionispharma.com/.*Spinraza es comercializada por Biogen.DECLARACIONES A FUTURO DE AKCEA E IONIS
Este comunicado de prensa incluye declaraciones a futuro con respecto al negocio de Akcea Therapeutics, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. y el potencial terapéutico y comercial de TEGSEDI™. Cualquier declaración que describa las metas, expectativas, proyecciones financieras o de otro tipo, intenciones o creencias, incluido el potencial comercial de TEGSEDI u otro de los fármacos en desarrollo de Akcea o Ionis, es una declaración a futuro y debe considerarse una declaración de riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, en particular aquellos inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que son seguros y efectivos para su uso terapéutico en humanos, y al esfuerzo de crear un negocio alrededor de dichos medicamentos. Las declaraciones a futuro de Akcea e Ionis también incluyen supuestos que, si nunca se materializan o resultan correctos, podrían hacer que sus resultados difieran sustancialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Si bien las declaraciones a futuro de Akcea e Ionis reflejan la buena fe de su administración, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores actualmente conocidos por Akcea e Ionis. En consecuencia, se recomienda no confiar en estas declaraciones a futuro. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Ionis y Akcea se describen en más detalles en los informes trimestrales de Ionis y Akcea en el Formulario 10-Q y en los informes anuales en el Formulario 10-K, incluidos en los archivos en la Comisión de Bolsa y Valores (Securities and Exchange Commission, SEC). Las copias de estos y otros documentos están disponibles en cada compañía.
En este comunicado de prensa, a menos que el contexto requiera lo contrario, “Ionis”, “Akcea”, “compañía”, “compañías”, “nosotros”, “nos” y “nuestro/a” se refieren a Ionis Pharmaceuticals o Akcea Therapeutics.Ionis Pharmaceuticals™ es una marca comercial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ y WAYLIVRA™ son marcas comerciales de Akcea Therapeutics, Inc.Contacto para los inversionistas y los medios de Akcea:
Kathleen Gallagher
Vicepresidenta de Comunicaciones y Relaciones con los Inversionistas
617-207-8509
[email protected]
Contacto para los inversionistas de Ionis:
D. Wade Walke, Ph.D.
Vicepresidente de Relaciones con los Inversionistas
760-603-2741
[email protected]
Contacto para los medios de Ionis:
Roslyn Patterson
Vicepresidenta de Comunicaciones Corporativas
760-603-2681
[email protected]
Referencias1Monografía del producto TEGSEDI™
2Benson et al., N Engl J Med 2018;379:22-31
La infografía que acompaña este comunicado se encuentra disponible en http://resource.globenewswire.com/Resource/Download/dcb498ad-f1ce-4650-bc4e-0f64e8aed1a5

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