MELBOURNE, Australie, 6 juillet 2019 — L'International Society on Thrombosis and Haemostasis (Société internationale de thrombose et d'hémostase, ISTH) est heureuse d'annoncer le lancement officiel de Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative (La thérapie génique dans l'hémophilie : une initiative de formation de l'ISTH). Ce lancement historique, premier du genre dans le traitement de l'hémophilie, aura lieu au cours du XXVIIe congrès de l'ISTH, qui se tiendra à Melbourne, en Australie, du 6 au 10 juillet 2019.

Alors que la thérapie génique se profile comme un nouveau traitement potentiel pour les patients atteints d'hémophilie, l'ISTH reconnaît qu'il est urgent de former les médecins, les scientifiques et les autres professionnels de la santé intéressés au sein de la communauté médicale mondiale de l'hémophilie. Au début de l'année 2019, l'ISTH a créé l'ISTH Gene Therapy for Hemophilia Steering Committee (Comité directeur de l'ISTH sur la thérapie génique appliquée à l'hémophilie), un groupe d'experts de renommée mondiale dirigé par Flora Peyvandi, MD, Ph.D. et David Lillicrap, MD, avec pour objectif d'interroger la communauté médicale mondiale de l'hémophilie et d'identifier les besoins formatifs non satisfaits en matière de thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie.

L'ISTH Gene Therapy for Hemophilia Steering Committee s'est appuyé sur les résultats de son enquête, ainsi que sur les contributions d'autres sources, pour concevoir une feuille de route pédagogique dynamique destinée à orienter l'évolution du programme de formation sur la thérapie génique. Dans un premier temps, l'objectif est de sensibiliser les médecins et scientifiques et de leur fournir une meilleure compréhension des principes fondamentaux de la thérapie génique, de l'approche thérapeutique, des résultats des recherches et des essais cliniques, des résultats relatifs à l'innocuité et l'efficacité, de la façon d'identifier les patients susceptibles de bénéficier de cette thérapie et de la manière d'analyser les implications de cette nouvelle approche thérapeutique parallèlement aux autres traitements disponibles et émergents pour le traitement de l'hémophilie.

Les résultats de l'enquête seront présentés le 7 juillet lors d'une présentation par affiches à Melbourne intitulée « Gene Therapy Knowledge and Perceptions: Results of an International ISTH Survey » (Connaissances et perceptions en thérapie génique : résultats d'une enquête internationale de l'ISTH). La feuille de route détaillée qui a été élaborée pour informer la communauté médicale sur la thérapie génique sera présentée lors des séances de présentation de produits le 7 juillet à 12 h 15.

« Le lancement de la feuille de route à Melbourne est une formidable occasion de donner le coup d'envoi à cette initiative de formation d'envergure mondiale. Il s'agit d'un premier pas important dans la formation des médecins et des chercheurs à la science et au rôle potentiel de la thérapie génique pour les patients atteints d'hémophilie », a déclaré la présidente de l'ISTH, Claire McLintock, MD. « Notre leadership au sein du comité directeur et les contributions de l'ensemble de la communauté de la thrombose et l'hémostase nous ont permis de comprendre les besoins actuels et de créer une formation pertinente en thérapie génique à destination de la communauté médicale mondiale de l'hémophilie. »

« Compte tenu de la rapide évolution de l'éventail des traitements disponibles pour l'hémophilie et de la difficulté pour les médecins du monde entier de rester informés des dernières avancées scientifiques et cliniques, il est essentiel d'élaborer des directives de pratique clinique et des programmes de formation de pointe afin de nous assurer que les patients reçoivent les meilleurs soins possibles », a déclaré Flora Peyvandi, MD, Ph.D., coprésidente de l''ISTH Gene Therapy for Hemophilia Steering Committee.

The Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative est financée par des subventions pédagogiques de BioMarin, Pfizer, Inc., Shire, Spark Therapeutics et uniQure, Inc. Pour plus d'informations, consultez le site : https://genetherapy.isth.org/.

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SOURCE International Society on Thrombosis and Haemostasis

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